Les lymphocytes T régulateurs de type 1, autrement appelés Tregs, se trouvent à l’état naturel dans l’organisme humain, mais à très faibles quantités. Or leur action est essentielle puisqu’ils participent aux mécanismes de régulation du système immunitaire. C’est de la découverte de leurs propriétés dans les années 1990 que naît la société TxCell, dont la vocation est d’utiliser les Tregs pour élaborer des traitements expérimentaux, puis de les commercialiser.
Ils sont nombreux à y croire, comme l’Établissement français du sang dont le département AICT (Activités des ingénieries cellulaires et tissulaires) prépare des thérapies cellulaires dans d’autres domaines. Il dispose de compétences précieuses, et loue des locaux à TxCell qui y a aménagé des installations répondant aux normes pharmaceutiques de production en conditions aseptiques. Il fournit également à TxCell des échantillons de sang pour la mise au point et la validation du procédé de production.
Obtenus à partir d’une simple poche de sang total, les Tregs sont éduqués, mis en culture pour assurer leur multiplication, purifiés, puis réinjectés dans l’organisme du patient une fois munis d’une information qui les rendra actifs en présence d’un antigène spécifiquement lié au site de l’inflammation. Le procédé est donc déclinable à différentes maladies auto-immunes et inflammatoires, mais pour l’instant le développement le plus avancé concerne la maladie de Crohn, une inflammation chronique du système digestif, pour laquelle on estime à 10 % le nombre de malades réfractaires à tout traitement existant dans les pays occidentaux.
« Notre thérapie cellulaire n’est pas envisagée comme un traitement de première intention, mais après que les autres possibilités se sont révélées inefficaces », explique Éric Pottier, pharmacien responsable de la plateforme de production TxCell à Besançon.
Aujourd’hui, près de trois mois sont nécessaires pour la production du traitement. Puisqu’il est fabriqué à partir de ses cellules propres, il ne peut être administré qu’à un patient et à lui seul. Cependant, la multiplication des cellules par centaines de millions au tout début du processus permet de préparer plusieurs doses qui, conservées par congélation, pourront lui être injectées ultérieurement.
Nouvelle étape avant la mise sur le marché du traitement, une étude clinique de phase IIb va démarrer prochainement pour une durée d’environ deux ans, et devrait toucher près de cent soixante patients.
